{"id":34993,"date":"2016-01-11T18:00:48","date_gmt":"2016-01-11T21:00:48","guid":{"rendered":"https:\/\/espacoecologico.com.br\/arquivo\/?p=34993"},"modified":"2016-01-10T19:27:46","modified_gmt":"2016-01-10T22:27:46","slug":"pela-primeira-vez-cientistas-curam-doenca-hereditaria-editando-genes","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/espacoecologico.com.br\/arquivo\/pela-primeira-vez-cientistas-curam-doenca-hereditaria-editando-genes\/","title":{"rendered":"Pela primeira vez, cientistas curam doen\u00e7a heredit\u00e1ria editando genes"},"content":{"rendered":"

\"\"<\/a>Terapia gen\u00e9tica \u00e9 a (at\u00e9 h\u00e1 dias atr\u00e1s hipot\u00e9tica) promessa de se editar genes defeituosos para tratar toda a imensa lista de problemas causados por eles. Cientistas j\u00e1 haviam conseguido fazer isso, v\u00e1rias vezes, em c\u00e9lulas individuais. Mas esta semana, n\u00e3o um, mas<\/a> tr\u00eas<\/a> estudos<\/a> quase id\u00eanticos mostraram, pela primeira vez, a t\u00e9cnica sendo aplicada em animais vivos, obtendo sucesso em tratar uma doen\u00e7a heredit\u00e1ria.<\/p>\n

A doen\u00e7a \u00e9 a distrofia muscular de Duchenne<\/a>, causada por uma muta\u00e7\u00e3o no cromossomo X que impede o corpo de produzir a distrofina<\/a>, prote\u00edna ligada \u00e0 integridade dos m\u00fasculos. Sem ela, os m\u00fasculos se atrofiam –\u00a0a maioria dos pacientes est\u00e1 na cadeira de rodas aos 10 anos e n\u00e3o passa dos 25. Ela afeta um a cada 3600 meninos nascidos, o que a torna o segundo dist\u00farbio gen\u00e9tico fatal mais comum, depois da fibrose c\u00edstica. Raramente acontece em mulheres, porque elas t\u00eam duas vers\u00f5es do cromossomo X, e o defeito raramente vai aparecer nas duas (como no caso da hemofilia<\/a>).<\/p>\n

<\/figcaption><\/figure>\n

A cura foi usar a prote\u00edna Cas9<\/a>, que \u00e9 capaz de cortar peda\u00e7os do DNA. Ela \u00e9 introduzida em v\u00edrus, que infectam o n\u00facleo das c\u00e9lulas, levando-a at\u00e9 seu alvo. Ent\u00e3o a parte defeituosa do DNA \u00e9 removida. Em um dos estudos, da Universidade da Calif\u00f3rnia, Berkley, os cientistas conseguiram fazer isso com ratos adultos, injetando a solu\u00e7\u00e3o viral primeiro localmente, nos m\u00fasculos de uma perna, depois globalmente. O DNA defeituoso foi removido, os ratos conseguiram produzir distrofina novamente, e seus m\u00fasculos tiveram r\u00e1pida melhora.<\/p>\n

O futuro est\u00e1 \u00e0 porta, mas ainda n\u00e3o cruzou o capacho. O sistema n\u00e3o \u00e9 perfeito –\u00a0\u00e0s vezes DNA demais \u00e9 cortado e a distrofina n\u00e3o sai completa. Mas isso ainda assim \u00e9 melhor que a vers\u00e3o mutante dos genes, com zero distofina. No caso de um estudo chin\u00eas, de 86 embri\u00f5es, apenas 26 tiveram seus genes editados com sucesso. Para chegar a humanos, o sucesso tem que ser pr\u00f3ximo a 100%.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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